近日，哈医大一院神经内科钟镝教授团队成功应用抗人补体蛋白C5单克隆抗体治疗一名难治型中度全身型重症肌无力患者，为黑龙江省首例。
反反复复、病情难控
张女士（化名），51岁，2022年9月因“双侧眼睑下垂”确诊为AChR抗体阳性的重症肌无力眼肌型，由于患者既往疾病原因及个人要求没有使用激素及其他免疫抑制剂，仅以溴比斯的明维持，病情反反复复，控制不佳。从今年5月起，出现了吞咽困难，四肢无力，行走费力，并伴有间断的呼吸困难。经过陈洪苹医生系统评估，考虑患者目前已转化为全身型重症肌无力，并属于中度型，经过沟通后，给予近2周期FcRn拮抗剂治疗后，肢体无力及吞咽困难等症状明显好转，但仍有明显的眼睑下垂、复视，严重影响日常生活。钟镝教授组织团队成员进行讨论，如何进一步改善患者的临床评分、提高生活质量是团队关注的焦点。
医保支撑，治疗可及
在过去的 15~20 年内，随着各种新型免疫抑制剂不断的涌现，重症肌无力（MG）患者的预后有了显著的改善。但在临床上，仍有 10%~20% 的患者与上文描述中的病例类似，对常规治疗未充分反应或不耐受、免疫抑制治疗难减量或反复发生肌无力危象，这类 MG 被称为难治性重症肌无力。抗人补体蛋白C5单克隆抗体，简称C5补体抑制剂，在2023年6月经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者，可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，减少炎症反应和损伤，从而改善患者的症状和生活质量。该药物已于2023年底纳入医保，并于2024年1月1日起实行新的医保价格，意味着这款曾经被福布斯评为“世界上最昂贵的药物”变得可及。
张女士的情况，团队讨论考虑该患者对FcRn拮抗剂应答不完全，建议启动C5补体抑制剂治疗。经患方同意，陈洪苹指导其注射了脑膜炎球菌疫苗，两周后，团队为其启动了C5补体抑制剂免疫治疗，张女士成为黑龙江省首例应用C5补体抑制剂治疗难治型重症肌无力的患者。目前患者经过四次治疗后，病情控制效果满意，患者睁眼费力及复视明显缓解，临床评分明显改善。
抗人补体蛋白C5单克隆抗体的成功应用，不仅为难治性全身型重症肌无力提供了更多选择，也为我院治疗重症肌无力积攒了宝贵经验。
哈医大一院神经内科一病房钟镝教授团队，长期致力于神经系统免疫疾病的诊断及治疗，在重症肌无力、多发性硬化、视神经脊髓炎
谱系疾病、格林-巴利综合征等神经免疫疾病的诊疗方面有着丰富的临床经验。为更好地帮助神经免疫病患者，以钟镝教授、陈洪苹教授、赵秀丽教授为首，神经免疫专病团队团队开设了神经免疫专病门诊，建立了多个专病随访微信群，定期开展线上线下健康宣教活动，为广大病友答疑解惑、排忧解难。（陈洪苹 王玉）
来源：哈医大一院